La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés) aprobó este lunes un régimen de dosis altas del medicamento Spinraza para el tratamiento de la atrofia muscular espinal (SMA, en inglés).
Para Angela Lek, directora de investigación de la Asociación de Distrofia Muscular de Puerto Rico (MDA), la decisión “refleja no solo una nueva opción médica, sino décadas de perseverancia, colaboración y progreso”.
“Este hito supone un avance emocionante para la comunidad de SMA. Spinraza ya ha transformado la vida de innumerables familias, y la aprobación de un régimen de dosis altas abre la puerta a mejoras aún mayores en fuerza, función y calidad de vida”, dijo Lek en declaraciones escritas.
Y agregó: “En la MDA, estamos comprometidos con el avance de terapias que no solo prolonguen la vida, sino que también maximicen la independencia de las personas que viven con enfermedades neuromusculares. Las noticias de hoy reflejan el poder de la innovación continua y la colaboración para generar un impacto significativo en los pacientes”.
Las dosis consisten de 50 mg/5 mL y 28 mg/5 mL.
La aprobación de la FDA se fundamenta en datos del estudio “Devote”.
“Optimizar la dosis del medicamento se basa en una terapia que ya sabemos que puede cambiar vidas. El régimen de dosis altas mostró un beneficio clínico significativo mientras mantiene un perfil de seguridad bien caracterizado”, dijo Richard Finkel, director del Centro de Neuroterapéutica Experimental (CENT) en St. Jude Children’s Research Hospital, en un comunicado de prensa.
Se informó que Spinraza de dosis altas estará disponible en Estados Unidos en las próximas semanas y también ha sido aprobado en la Unión Europea, Suiza y Japón.
Según los Centros para el Control y Prevención de Enfermedades (CDC, en inglés), la atrofia muscular espinal es una enfermedad genética que afecta las células nerviosas de la médula espinal, provocando debilidad y pérdida progresiva de los músculos voluntarios, especialmente los que controlan movimientos como caminar, levantarse o respirar.
La condición puede variar en gravedad y edad de aparición, y es una de las principales causas genéticas de discapacidad motora en la infancia.
