La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA, en inglés) aprobó el primer tratamiento para la Ataxia de Friedreich (FA), una rara enfermedad neuromuscular.
Skyclarys estará disponible en los Estados Unidos (EE.UU.) y comercializado por Reata Pharmaceuticals.
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La Asociación de Distrofia Muscular (MDA) celebró la aprobación del primer tratamiento para la Ataxia de Friedreich (FA), en el Día de las Enfermedades Raras el pasado 28 de febrero.
La aprobación del medicamento está respaldada por los datos de eficacia y seguridad del ensayo MOXIe Parte 2 y un análisis post hoc de Propensity-Matching del ensayo abierto MOXIe Extension.
“Este es un hito increíble para la comunidad de ataxia de Friedreich”, dijo Sharon Hesterlee, Ph.D., Directora de Investigación de MDA. “Cualquier terapia con el potencial de alterar el curso de la progresión de la enfermedad ofrece esperanza para esta enfermedad a tantas familias a las que servimos”, añadió.
La MDA brindó apoyo durante un período de cinco años al investigador principal David Lynch del Children’s Hospital of Philadelphia, un centro de atención de MDA, para el establecimiento de una red de investigación clínica para FA. El Dr. Lynch es uno de los investigadores principales del ensayo MOXIe que ha publicado manuscritos seminales que informan sobre la seguridad y eficacia de la omaveloxolona.
El apoyo fundamental de MDA para esta red ha ayudado a recopilar datos clínicos y muestras biológicas de pacientes con Ataxia de Friedreich a lo largo de los años; una infraestructura que ha ayudado en las pruebas clínicas de Skyclarys en pacientes. Además, los ensayos clínicos de Skyclarys se llevaron a cabo en ubicaciones de MDA Care Center Network, incluidas UCLA, University of Florida Neurology, Emory University Hospital, The Ohio State University y Children’s Hospital of Philadelphia.
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Desde el inicio de MDA, la organización ha invertido más de $20 millones en investigación de FA.
La Asociación de Distrofia Muscular celebra la aprobación de la FDA de Skyclarys, el primer tratamiento para la ataxia de Friedreich, de Reata Pharmaceuticals.
“La aprobación de este innovador y primer tratamiento para la ataxia de Friedreich es tanto una respuesta a la oración como el resultado de un arduo trabajo”, dijo Tom Henry, vicepresidente nacional voluntario de MDA y orgulloso miembro de la familia de MDA como padre de dos hijos adultos jóvenes que viven con la enfermedad. “Cuando mis hijos fueron diagnosticados, nos asociamos con nuestra comunidad de amigos, colegas de negocios y otras familias de MDA para permitir la investigación y acelerar los tratamientos a través de la recaudación de fondos y el trabajo voluntario. Hoy en día, es más que gratificante ver que los frutos de nuestro trabajo comienzan a dar sus frutos, dando a familias como la nuestra la esperanza de que sus seres queridos con enfermedades genéticas y neuromusculares puedan vivir vidas largas y sin dolor. Muchos pensaron que era imposible desarrollar tratamientos para enfermedades genéticas raras, pero nuestra familia, junto con la Asociación de Distrofia Muscular, nunca ha vacilado en nuestros esfuerzos por hacer posible un día como hoy. Estamos agradecidos de estar rodeados de una comunidad que nunca se rendirá el uno al otro, y estamos muy entusiasmados con este nuevo tratamiento. Dicho esto, esto es solo el comienzo, porque no planeamos dejar de trabajar hasta que se curen todas las enfermedades genéticas”.
“Dado que la ataxia de Friedreich es una enfermedad devastadora que resulta en la pérdida de movimiento corrradiado, déficits sensoriales y del habla, así como enfermedades cardíacas fatales; una terapia impactante como Skyclarys trae nuevas esperanzas a la comunidad de pacientes atendidos por MDA Care Centers en asociación con la Alianza de Investigación de Ataxia de Friedreich (FARA). En MDA estamos encantados de ver que esta y otras terapias transformadoras respaldadas por MDA pasan a la aprobación y están disponibles para los pacientes”, dijo Barry Byrne, MD, Ph.D., Asesor Médico Principal, MDA y Presidente Asociado de Pediatría y Director del Centro de Terapia Génica Powell en la Universidad de Florida.
“Como director del centro de atención de la MDA, he visto mejores opciones de manejo para varias de las enfermedades cubiertas por la MDA. Tener éxito con un medicamento a menudo allana el camino para más opciones de tratamiento, ¡así que estoy encantada de tener un tratamiento modificador de la enfermedad para ofrecer a mis pacientes con FA!”, dijo Katherine Mathews, MD, Directora del Centro de Atención de MDA y Profesora de Pediatría-Neurología General en University of Iowa Health Care. “La Ataxia de Friedreich es una enfermedad rara y compleja. Es importante que los pacientes puedan ir a una clínica y saber que han atendido a otras personas con esta enfermedad y que podrán ayudar a obtener el mejor tratamiento posible”, dijo sobre la Red de Centros de Atención de la MDA.
Reata Pharmaceuticals presentará este nuevo tratamiento en la Conferencia Clínica y Científica MDA 2023 el lunes 20 de marzo de 2023 a las 7 am CDT.
Acerca de la ataxia de Friedreich
Descrita por primera vez por el médico alemán Nikolaus Friedreich en 1863, la AF es una enfermedad neuromuscular que afecta principalmente al sistema nervioso y al corazón. La Ataxia de Friedreich afecta a aproximadamente una de cada 50,000 personas en todo el mundo, por lo que es la más común en un grupo de trastornos relacionados llamados ataxias hereditarias. No debe confundirse con un grupo de enfermedades conocidas como ataxias espinocerebelosas autosómicas dominantes.
